(科學家致力於發展治療遺傳性疾病技術。圖取自網路)
地中海型貧血症、唐氏症、色盲等為DNA與常人不同的遺傳性疾病，目前並沒有完整的預防及治療方法，而科學家也一直致力於研究治療這些疾病的技術。日前一項在加州進行的研究，大膽將矯正基因及基因編輯工具注入實驗對象體內，嘗試永遠改變人類DNA來治療疾病。這是科學家首次進行人體內基因編輯。
(加州一家醫療技術公司日前將基因編輯工具注入一名代謝症患者，實驗結果將於3個月後出爐。圖取自網路)
這項實驗已於13日在加州進行，對象是現年44歲的馬德（Brian Madeux）。透過靜脈注射，將數十億矯正基因以及基因編輯工具注入他體內，基因編輯工具在精準位置切斷了原有的DNA。
馬德是一名代謝疾病黏多醣症第二型的患者，也是人類史上第一位接受在體內基因編輯治療的人，他表示「感到有點震撼。我樂於承擔風險，希望這對我和其他人有幫助」。
加州桑加莫療法（Sangamo Therapeutics）公司總裁麥克雷（Sandy MacRae）表示：「我們切開你的DNA，插進基因，再縫起來。它成為你DNA的一部分，一生都與你同在。」這也代表這項實驗是不可逆的，無法消除編輯可能造成的任何錯誤。
這一次基因修補實驗不同於以往。過去曾有科學家將細胞於實驗室修改後，再植回患者體內，這次是以精準的方式在體內進行，就像派遣一名迷你外科醫師將新的基因送往精確的位置安放。
這家公司為2種代謝疾病和血友病進行這項實驗；如果此一實驗成功，將成為剛起步的基因療法一大肯定。
這項治療是否有作用，一個月後可初見端倪，3個月後可以確定。
【101傳媒／整理報導】
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