(圖/取自網路)
美國《科學》期刊(Science)1月1日刊登的3項研究報告指出，該研究首次利用革命性的基因編輯技術「CRISPR」，成功改善一隻患有杜興氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy)的成年鼠，這種技術有朝一日也許有助於治療人類的肌肉萎縮症。
杜興肌營養不良症由抗肌萎縮蛋白缺乏或功能受損而引起。抗肌萎縮蛋白是肌肉的重要組成部分，其基因含79個被稱為外顯子的蛋白編碼區域，任何一個外顯子突變都可能導致抗肌萎縮蛋白出現問題。杜興肌營養不良症只影響男孩，大約每3500名新生男嬰中就有1人罹患該症，患者通常只能活到30多歲。
(圖/取自網路)
在第一項研究中，杜克大學副教授查爾斯·格斯巴赫等人用基因編輯技術刪除出現突變的外顯子23，並引發機體自動「縫合」剩下的蛋白編碼區域，製造出縮短但仍能發揮作用的新版本抗肌萎縮蛋白。另外兩項研究中，得克薩斯大學和哈佛大學的研究人員同樣通過腺病毒與基因編輯技術的組合，來治療罹患杜興肌營養不良症的小鼠，並發現小鼠肌肉功能有著類似的改善。
格斯巴赫評價說：「儘管還要做大量工作去把這個方法轉化成人類療法並驗證其安全性，但我們第一批試驗結果令人激動」。並強調，儘管學界對能否通過基因編輯技術修改人類胚胎的突變基因存在倫理爭議，但對利用該技術糾正患者受影響組織的基因突變並沒有爭議。
CRISPR是一種後天免疫系統，進入細胞核後可剪除疾病基因，細胞之後就會自行修復，將其加入已受控的病毒中，再注入老鼠身上。老鼠的肌肉力量增強，心臟等全身肌肉情況都改善。研究人員對此成果非常振奮，形容這是CRISPR首次成功在一個活生生、發育完全的哺乳類動物身上，治療一種遺傳疾病，而且這方法有機會在人體試驗。
【一零一傳媒／整理報導】
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